Ученые из Тель-Авивского университета разработали инновационный метод генной терапии для лечения нарушений слуха и равновесия, вызванных болезнью внутреннего уха. Работа опубликована в журнале EMBO Molecular Medicine.

Внутреннее ухо обеспечивает работу двух взаимосвязанных систем: слуховой, которая распознает звуки и передает сигналы в мозг, и вестибулярной, обеспечивающей пространственную ориентацию и равновесие. Генетические варианты ДНК могут нарушать функции этих систем, приводя к сенсорной потере слуха и проблемам с равновесием. Потеря слуха является наиболее распространенным сенсорным нарушением в мире, причем более половины врожденных случаев вызвано генетическими факторами.

Исследователи сосредоточились на мутации в гене CLIC5, который необходим для поддержания стабильной работы и функционирования волосковых клеток в слуховой и вестибулярной системах. Дефицит этого гена вызывает прогрессирующую дегенерацию волосковых клеток, что сначала приводит к потере слуха, а затем к нарушениям равновесия.

В качестве терапевтического инструмента команда использовала усовершенствованную версию вирусного вектора (самокомплементарный аденоассоциированный вирус – scAAV). Этот вектор продемонстрировал более быстрый и эффективный процесс введения генетического материала в волосковые клетки по сравнению с традиционными методами AAV и требует более низкой дозы для достижения терапевтического эффекта.

В экспериментах на животных моделях новый подход предотвратил дегенерацию волосковых клеток и сохранил нормальный слух и равновесие. Исследователи отмечают, что их метод демонстрирует повышенную эффективность и перспективы для лечения широкого спектра мутаций, вызывающих потерю слуха. Исследование находится на стадии доклинических испытаний, но ученые считают, что переход к клиническим испытаниям скоро может начаться, пишет Newsru.co.il.